Normalerweise werden Substanzen zuerst in biochemischen (z. B. Enzyme) und zellulären Tests erprobt. In einem zweiten Schritt werden sie dann Tieren (meist Mäusen und Ratten) verabreicht, um zu testen, ob ausreichende Plasmakonzentrationen erreicht werden können (z. B. während einer Infusion oder nach oraler Gabe) und ob akute Nebenwirkungen auftreten. Danach werden die Substanzen in einem aussagekräftigen Modell nach einem speziellen Dosierschema gegeben, um den erwünschten therapeutischen Effekt zu studieren. Ein aussagekräftiges Krankheitsmodell liegt dann vor, wenn die erreichten Effekte mit jenen die im Menschen erzielt werden, vergleichbar sind.

Die Herausforderung für den Pharmakologen wird immer die Erstellung eines Zusammenhangs zwischen im Reagenzglas (in vitro) und im Tier (in vivo) gefundenen Ergebnissen bleiben.